粵市監辦函〔2020〕675號  

梁鳳儀代表：

　　您提出的關于加快建立“干細胞與再生醫學藥物量產上市政策”，讓粵港澳大灣區贏在產業起跑線上的建議收悉，經綜合省發展改革委、省衛生健康委意見，現答復如下。

　　干細胞與再生醫學是近年來方興未艾的生物醫學新領域，干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，在一定條件下可以分化成多種功能細胞。由于具有增殖和分化的特性，干細胞作為“種子”細胞可參與細胞替代和組織再生。干細胞研究作為近年來醫學前沿重點發展領域，展現出了良好發展前景，給某些疑難疾病的有效治療帶來了希望，受到廣泛關注。我國在“十二五”科技規劃中對干細胞研究給予了重點支持，并取得可喜進展。廣東作為醫藥大省，省委、省政府歷來高度重視醫藥產業特別是生物醫藥產業發展，近年來陸續引進了以中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院、中山大學干細胞組織工程實驗室、個體化細胞治療技術國家地方聯合工程實驗室、中科院深圳先進技術研究院等研究機構投入細胞領域相關技術的研發和產業化，對推動我省干細胞與再生醫學發展取得了較好成效。但我們也必須看到，在干細胞研究和轉化應用快速發展的同時，也出現了一些問題，如機構逐利傾向明顯，收取高額費用；干細胞制備標準不統一，質量存在嚴重隱患等問題；又由于缺乏有效學術、倫理審查和知情同意，使受試者權益難以保障。一些逃避政府監管、缺乏臨床前研究數據的干細胞治療屢禁不止。您的建議分析了當前干細胞與再生醫學藥物注冊主要存在的問題，并給出了具體改進建議，是有利于干細胞與再生醫學產業發展的，我們完全贊同。2020年5月28日，省藥監局嚴振副局長帶隊前往佛山，與您共同圍繞建議相關內容進行了深入細致的討論。該建議現已經階段性辦理完畢。

　　一、建章立制，規范和促進干細胞臨床研究工作    

　　（一）2015年，原國家衛生和計劃生育委員會與原國家食品藥品監督管理總局聯合發布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》及《關于印發干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）的通知》，隨后聯合印發《關于開展干細胞臨床研究機構備案工作的通知》（國衛辦科教函〔2015〕1071號）、2017年4月6日聯合印發《關于加強干細胞臨床研究備案與監管工作的通知》（國衛辦科教函〔2017〕313號），明確干細胞臨床研究應當遵循的原則，對在醫療機構開展的干細胞臨床研究予以規范。干細胞臨床研究必須具備充分的科學依據，且預防或治療疾病的效果優于現有的手段；或用于尚無有效干預措施的疾病，用于威脅生命和嚴重影響生存質量的疾病，以及重大醫療衛生需求。干細胞臨床研究應當符合《藥物臨床試驗質量管理規范》的要求。干細胞制劑應當符合《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的要求。

　　（二）根據國家推進干細胞臨床研究工作有關要求，省衛生健康委和省藥監局分別于2016年7月19日聯合印發《關于成立廣東省干細胞臨床研究管理工作領導小組的通知》（粵衛函〔2016〕946號）、2016年10月24日聯合印發《關于成立廣東省干細胞臨床研究專家委員會的通知》（粵衛函〔2016〕1377號）、2018年12月25日聯合印發《關于進一步加強干細胞臨床研究監管工作的通知》（粵衛函〔2018〕1783號）等，成立了廣東省干細胞臨床研究管理工作領導小組，組建干細胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會，為推進我省干細胞臨床研究管理工作提供了組織管理支撐和技術支撐。

　　二、明確要求，鼓勵符合條件的干細胞制劑申報新藥

　　（一）2017年12月18日，原國家食品藥品監督管理總局發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》（2017年第216號），提出按照藥品進行研發與注冊申報的人體來源的活細胞產品的細胞治療產品在藥學研究、非臨床研究和臨床研究方面應遵循的一般原則和基本要求，旨在進一步規范細胞治療產品的研發，提高其安全性、有效性和質量可控性水平，從而推動和促進我國細胞治療領域的健康發展。

　　（二）按照2020年1月15日修訂的《藥品注冊管理辦法》第五條：“國家藥品監督管理局主管全國藥品注冊管理工作，負責建立藥品注冊管理工作體系和制度，制定藥品注冊管理規范，依法組織藥品注冊審評審批以及相關的監督管理工作。”即干細胞與再生醫學藥物量產上市相關政策和標準，由國家藥品監督管理局制定和發布。按照藥品進行研發與注冊申報的人體來源的活細胞產品的細胞治療產品注冊，均可按照國家藥品監督管理局規定藥品注冊申報的程序和要求予以辦理。

　　三、科學監管，扎實推進干細胞臨床研究機構和項目備案

　　（一）干細胞臨床研究機構是干細胞制劑和臨床研究質量管理的責任主體。機構應當對干細胞臨床研究項目進行立項審查、備案、信息公開和過程監管，并對干細胞制劑制備和臨床研究全過程進行質量管理和風險管控。省衛生健康委和省藥監局分別將干細胞臨床研究監管納入醫療衛生行業綜合監管和藥物臨床試驗機構監管范圍，日常監管、有因檢查、專項檢查相結合，促進監管工作制度化、規范化。

　　（二）臨床研究機構在開展干細胞臨床研究項目前，應當按照要求，對干細胞臨床研究項目進行學術、倫理審查，將有關立項紙質材料報省衛生健康委和省藥監局，由省衛生健康委會同省藥監局審核后向國家衛生健康委與國家藥監局備案。同時，根據信息公開原則，臨床研究機構應當將干細胞臨床研究機構和項目有關信息在醫學研究登記備案信息系統公開，并負責保證登記內容的真實性。截至2019年底，我省干細胞臨床研究備案機構14家、備案項目9項，但尚無按照藥品途徑申報干細胞制劑的項目申請。

　　四、下一步工作思路

　　（一）省發展改革委將依職責積極研究促進干細胞與再生醫學健康發展的政策措施，配合相關職能部門推動干細胞與再生醫學相關技術在粵港澳大灣區先行先試。

　　（二）省衛生健康委將充分發揮省級干細胞臨床研究專家委員會和省級醫學倫理專家委員會作用，加強干細胞臨床研究管理培訓，做好審查、指導工作。按照國家要求結合我省實際，支持粵港澳大灣區有關機構申報干細胞臨床研究機構及項目備案，積極探索干細胞臨床研究協同創新工作機制。

　　（三）省藥監局將貫徹落實《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗機構管理規定》《藥物臨床試驗質量管理規范》等規定及干細胞監管的特殊要求，強化日常監管，優化服務流程，加強政策宣貫及技術指導，配合國家藥品監督管理局做好按照藥品進行研發與注冊申報的人體來源的活細胞產品的細胞治療產品注冊相關現場檢查、上市后變更的備案、報告事項管理等工作，配合省衛生健康委繼續做好干細胞臨床研究機構及項目備案工作，加快推進我省干細胞與再生醫學產業健康發展。

　　專此答復，誠摯感謝您對廣東省市場監督管理局工作的關心支持。 

　　廣東省市場監督管理局

　　2020年6月23日

　　（聯系人及電話：楊棟，020-37886100、13826266166）