粵市監(jiān)辦函〔2024〕801號

林禎兆等委員：

　　你們提出的《關(guān)于進一步加快解決血液類罕見病臨床用藥需求的提案》（第20240891號）提案收悉。經(jīng)綜合省衛(wèi)生健康委意見，現(xiàn)將辦理有關(guān)情況答復(fù)如下：

　　你們提出的進一步加快解決血液類罕見病臨床用藥需求的提案，對于吸引更多的國外罕見病用藥進入粵港澳大灣區(qū)使用，探索加強我省罕見病用藥保障機制具有積極意義。廣東省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平處于全國領(lǐng)先地位，聚集了大批臨床試驗機構(gòu)，藥械創(chuàng)新企業(yè)、研究機構(gòu)及平臺，全面打通了基礎(chǔ)研究、研發(fā)轉(zhuǎn)化、生產(chǎn)流通、臨床使用全鏈條，形成了鮮明的產(chǎn)業(yè)集群優(yōu)勢，具備推動真實世界數(shù)據(jù)研究和實踐的成熟條件。廣東省高度重視罕見病患者的用藥保障工作，通過“港澳藥械通”政策，積極推動解決各類罕見病患者的臨床用藥需求。

　　一、主要工作情況

　　“港澳藥械通”政策落地實施以來，我們按照《粵港澳大灣區(qū)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展工作方案》要求，積極有序擴展“港澳藥械通”實施范圍。

　　（一）穩(wěn)步擴大“港澳藥械通”指定醫(yī)療機構(gòu)范圍

　　發(fā)布“港澳藥械通”兩批指定醫(yī)療機構(gòu)名單，在第一批5家指定醫(yī)療機構(gòu)的基礎(chǔ)上，增加了14家高水平、高層次、高水準(zhǔn)的指定醫(yī)療機構(gòu)，包括9家大型三甲公立醫(yī)療機構(gòu)，截至目前共19家指定醫(yī)療機構(gòu)。其中，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院均為廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的成員單位，負責(zé)一般罕見病患者的診治和長期管理，推動罕見病規(guī)范診療。

　　（二）持續(xù)拓展“港澳藥械通”藥品醫(yī)療器械品種

　　高度重視罕見病用藥及符合罕見病定義用途的藥品篩選，抗D（Rho）免疫球蛋白作為預(yù)防新生兒Rh溶血性疾病的罕見病治療藥品，已作為首批進口使用品種納入“港澳藥械通”目錄。目前，香港大學(xué)深圳醫(yī)院和中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院均獲得抗D（Rho）免疫球蛋白的粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進口港澳藥品批件。經(jīng)預(yù)估，廣深地區(qū)的醫(yī)療能力及醫(yī)療資源已經(jīng)基本覆蓋目國內(nèi)治療RH（D）新生兒溶血癥的需求，抗D（Rho）免疫球蛋白的提供可得到保障。截至目前，已發(fā)布六批粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械目錄，品種已擴大至63種（其中藥品32種，醫(yī)療器械31種），其中阿培利司薄膜包衣片、氨己烯酸薄膜衣片、卡馬替尼等多種藥品被美國FDA、歐盟授予孤兒藥資格認定；維泊妥組單抗注射液、艾莎妥昔單抗注射用濃縮液、注射用坦昔妥單抗、阿扎胞苷片、羅培干擾素α-2b注射液等6種藥物用于治療相關(guān)血液類罕見疾病。

　　（三）積極推出罕見病治療保障措施

　　除了“港澳藥械通”政策，廣東省還通過其他多種渠道保障罕見病患者的治療及用藥。印發(fā)《廣東省醫(yī)療機構(gòu)藥品目錄管理指南》，優(yōu)化藥事管理機制，促進醫(yī)療機構(gòu)罕見病用藥儲備與保障；研發(fā)“廣東短缺藥品咨詢平臺”微信小程序，開設(shè)“罕見病用藥”“兒童用藥”等板塊，解決罕見病患者尋醫(yī)找藥“急難愁盼”問題；按照國家部署將符合條件的罕見病用藥納入我省醫(yī)保支付范圍；推動商業(yè)健康保險提供罕見病醫(yī)療保障。

　　此外，國家藥品監(jiān)督管理局也在持續(xù)深化審評審批制度改革，對臨床急需已在境外上市的罕見病治療藥優(yōu)先審評時限進一步壓縮，按照“早期介入、研審聯(lián)動、專人負責(zé)、全程指導(dǎo)”的方式，為重點項目提供服務(wù)，對臨床急需創(chuàng)新藥、罕見病藥品、兒童藥品等予以優(yōu)先審評審批。

　　二、下一步工作計劃

　　“港澳藥械通”立法已納入2024年我省立法計劃。下一步我們將根據(jù)工作實際，探索建立“港澳藥械通”產(chǎn)品目錄管理制度。以滿足粵港澳大灣區(qū)居民醫(yī)療需求為出發(fā)點，聽取臨床專家、行業(yè)協(xié)會以及社會公眾對于臨床治療、用藥用械的意見建議，加強與香港、澳門地區(qū)的溝通交流，爭取吸納更多具有先進性的、臨床急需的創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械和罕見病治療藥物、罕見病防治醫(yī)療器械進入品種目錄，推動臨床應(yīng)用，切實解決罕見病患者“找藥難”的突出難題。“港澳藥械通”產(chǎn)品目錄將根據(jù)實際情況進行動態(tài)調(diào)整，并及時向社會公布，供指定醫(yī)療機構(gòu)和患者在選擇治療方案時進行參考。

　　通過“港澳藥械通”政策，國際先進臨床急需藥品醫(yī)療器械可率先在粵港澳大灣區(qū)指定醫(yī)療機構(gòu)使用，具有開展真實世界研究的政策優(yōu)勢。我們支持打造開放共享的真實世界研究平臺，匯聚粵港澳學(xué)研產(chǎn)商各方資源，助力創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械尤其是臨床急需創(chuàng)新藥械、罕見病治療藥品、罕見病防治醫(yī)療器械注冊上市，真正惠及全國罕見病患群體者，進一步填補國內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，幫助罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量，持續(xù)釋放監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展政策利好。

　　專此答復(fù)，感謝你們對我們工作的關(guān)心和支持，歡迎你們繼續(xù)對我們的工作提出寶貴意見和建議。

　　廣東省市場監(jiān)督管理局

　　2024年7月5日

　　（聯(lián)系人及電話：于夕子，020-37886176）